诺西那生钠70万一针治什么病

诺西那生钠70万一针治什么病?很多人都无法理解,诺西那生钠为何这么贵,很难相信一针下去就可以让全家倾家荡产,但由于中国目前进口的诺西那生钠是唯一治疗SMA的病,所以才会这么贵,具体可以看看本站提供的介绍。

诺西那生钠70万一针治什么病

诺西那生钠70万一针治什么病

脊髓性肌萎缩症(SMA)

据报道,脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也被称为“婴幼儿遗传病的杀手”。 根据发作的年龄和获得的运动里程,SAM分为SMA-I,II,III和IV。 如果不进行治疗,大多数SMA-I儿童将无法存活至两岁。 目前,中国唯一用于治疗该疾病的药物是诺西那生钠注射液。

诺西那生钠为何这么贵

首先,它是一种新药。

新药的开发成本很高。 《美国医学杂志》于今年3月发表了一篇论文,估计从2009年到2018年研发的新药平均成本:13亿美元和90亿人民币。同时,新药的专利保护期仅为20年。二十年后,世界各地的制药厂都可以随意模仿,这毫无价值,因此,它必须在20年内返还研发费用,同时还要让投资者赚钱。否则,谁愿意投资和开发新药?

第二个原因是它是一种罕见的疾病药物。

SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者,而在中国只有30,000-50,000。随着病人的减少,利润微薄但周转迅速的道路被封锁了,为了收回成本,它只能是昂贵的,诺西那生钠注射液由渤健公司推出,为了治疗SMA,实际上还有另一种叫做Zolgensma的药物,诺华制药公司以210万美元的价格推出,被称为“世界上最昂贵的药物”。

如何看待诺西那生钠70万一针

1 没什么特别的看法,罕见病受众小,导致研发成本高,医药公司不是福利机构,一切科研目的都是为了盈利。

2 国外使用价格较低并不是定价低,这款药物全球定价区别不大,区别在于西方国家更好的保险制度和大额度的政府补贴,国内目前寄希望于药物公司降低价格是不现实的,只能期待政府部门针对儿童罕见病提供额外补助。